Produits homologués

GranuPAS : traitement de la tuberculose multirésistante

En 2010, Lucane Pharma et Jacobus Pharmaceutical Company Inc ont signé un contrat d’exclusivité permettant à Lucane de distribuer GranuPas®, leur produit contre la tuberculose multirésistante, au sein de la Communauté européenne et de certains autres territoires. La tuberculose multirésistante (TB-MR) représente un problème grave qui ne cesse de s’intensifier au sein de l’UE. En octobre 2010, Lucane a obtenu la désignation de médicament orphelin pour ce produit. En avril 2014, GranuPas s’est vu octroyé une autorisation de mise sur le marché par l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA).

Depuis le mois de mai 2011, Lucane fournit déjà ce produit aux patients qui sont atteints d’une TB-MR et qui résident en France dans le cadre de la procédure d’« ATU de cohorte ». Cette formulation à base de granulés convient à un usage pédiatrique et Lucane a développé une cuillère doseuse graduée pour permettre d’adapter précisément la posologie en fonction du poids des enfants.

Projets de développement et de co-développement

Pheburane

Pheburane a été développé par Lucane Pharma pour le traitement des troubles du cycle de l’urée. Un trouble du cycle de l’urée (Urea Cycle Disorder, UCD) est une erreur innée et héréditaire du métabolisme qui se présente chez environ 1 nouveau-né sur 10 000. Elle peut se déclarer à tout âge, en fonction de la gravité du trouble. Toutefois, si les symptômes cliniques se présentent juste après la naissance, cela signifie généralement que le trouble est très grave et qu’il peut s’avérer fatal.

Les UCD sont provoqués par un déficit touchant l’une des enzymes du cycle de l’urée chargée d’éliminer l’ammoniac, une puissante neurotoxine, en dehors de l’organisme. Le cycle de l’urée comprend une série d’étapes biochimiques au cours desquelles l’azote, un déchet du métabolisme des protéines, est éliminé du sang et transformé en urée, laquelle est excrétée dans les urines. Dans le cadre des UCD, l’élimination de l’azote est bloquée et ce dernier s’accumule sous forme d’ammoniac. En l’absence de traitement, les UCD peuvent entraîner une augmentation dangereuse des taux d’ammoniac dans le sang (hyperammoniémie) provoquant des lésions cérébrales, un coma et, s’ils ne sont pas traités, le décès.

Le traitement actuel des troubles du cycle de l’urée consiste à contrôler l’alimentation afin de limiter la production d’ammoniac (en mettant l’accent sur la restriction protéique et la supplémentation en acides aminés) tout en administrant des médicaments et / ou des compléments qui offrent des voies alternatives pour l’élimination de l’ammoniac présent dans le sang. Les patients qui souffrent de cette très grave erreur innée du métabolisme risquent de subir des lésions neurologiques dues à un déséquilibre ou une décompensation métabolique s’ils ne prennent pas leur traitement à forte dose de façon quotidienne.

Le phénylbutyrate est un traitement classique qui permet d’éliminer l’ammoniac. Cependant, cette substance active a un goût amer et salé très prononcé.

Pheburane est une nouvelle formulation du phénylbutyrate dont le goût est totalement masqué. En juillet 2013, Lucane a reçu l’autorisation de mise sur le marché de la part de l’EMA

Ucedane

Ucedane a été développé par Lucane Pharma pour le traitement de l’hyperammoniémie due à un déficit primaire en N-acétylglutamate synthase (NAGS), qui correspond à un trouble du cycle de l’urée.

La substance active d’Ucedane est l’acide carglumique, un dérivé d’acide aminé. Il s’agit d’un analogue structural du N-acétylglutamate capable de remplacer ce dernier chez les patients qui n’arrivent pas à synthétiser correctement cette molécule en raison d’un déficit touchant l’enzyme responsable de sa synthèse (N-acétylglutamate synthase).

Ucedane est disponible sous forme de comprimés dispersibles de 200 mg et correspond à un médicament générique du Carbaglu. Des études ont démontré la qualité satisfaisante d’Ucedane et sa bioéquivalence avec le produit de référence Carbaglu.

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