La nostra esperienza è dedicata e guidata da soluzioni per le malattie rare. Lucane detiene la competenza dell’intera catena di capacità necessarie per portare queste soluzioni ai pazienti. Lo sviluppo di medicinali per le malattie rare segue le stesse procedure di qualsiasi altro medicinale. Tuttavia, il numero ridotto di pazienti pone diverse sfide, soprattutto in termini di efficienza. Grazie all’esperienza maturata negli anni, Lucane Pharma ha sviluppato le giuste competenze per affrontare questi problemi.
L’attività di Lucane Pharma
Sviluppo farmaceutico
Anche se il numero di pazienti trattati con questi prodotti può essere molto limitato, la qualità è un must per i pazienti e un requisito fondamentale per le autorità regolatorie. I pazienti affetti da patologie rare hanno diritto allo stesso livello di qualità di tutti gli altri pazienti. I problemi nello sviluppo farmaceutico dei farmaci per le malattie rare sono numerosi e dovuti principalmente al numero ridotto di pazienti.
Lucane Pharma ha una vasta esperienza nello sviluppo di materiale API di grado farmaceutico in forme di dosaggio appropriate e accettabili per un numero molto ridotto di pazienti affetti da malattie potenzialmente letali. Spesso è difficile fornire il farmaco a dosi variabili in base al peso corporeo di neonati, bambini e adulti. Le sfide della produzione di piccoli volumi includono l’ottimizzazione delle dimensioni dei lotti e della durata di conservazione.
Sviluppo clinico
Il rapporto rischio/beneficio dei prodotti per i disturbi rari deve essere accettabile e si basa sulla gravità del disturbo. Dato che i pazienti sono spesso molto pochi, gli studi clinici controllati e randomizzati non sono solitamente fattibili per valutare l’efficacia e la sicurezza dei medicinali per le malattie rare.
Spesso è impossibile reclutare un numero sufficiente di pazienti per la durata di uno studio standard di efficacia e sicurezza e non sono disponibili altri trattamenti di confronto. I programmi clinici devono essere sviluppati in stretta collaborazione con i medici specialisti curanti per definire punti finali clinici appropriati e misurabili.
Regolamentazione
Nell’ambito del trattamento di patologie molto rare, di solito è necessario fornire il prodotto ai pazienti che ne hanno bisogno durante il processo di sviluppo e registrazione. Ciò richiede il rispetto di tutte le normative nazionali relative alla fornitura di farmaci senza licenza e Lucane ha una vasta esperienza in questo settore. Inoltre, Lucane ha una vasta esperienza nella richiesta di designazione di farmaco orfano e di approvazione all’immissione in commercio attraverso la procedura di riconoscimento centralizzata e reciproca nell’UE. Allo stesso modo, nell’UE, sono richieste confezioni specifiche e PIL in 25 lingue, a volte solo per uno o due pazienti per paese. Questo potrebbe facilmente diventare un collo di bottiglia nella gestione dei farmaci per i disturbi rari.
Prezzi
La maggior parte dei farmaci orfani e dei trattamenti per le malattie rare sono considerati costosi rispetto ad altri farmaci per malattie più comuni. Ciò riflette i costi di sviluppo dei farmaci e l’impatto complessivo sul bilancio sanitario di ciascun Paese, che è relativamente basso in quanto i pazienti che riceveranno il farmaco sono molto pochi.
Molti Paesi in Europa hanno una procedura formale per i prezzi e i rimborsi e Lucane Pharma ha un’esperienza diretta di negoziazione di prezzi e rimborsi per diversi farmaci orfani, che ha garantito che i pazienti ricevano i farmaci e che le autorità sanitarie li rimborsino entro budget accettabili.
Distribuzione
La distribuzione è sempre una sfida. Non si tratta solo di una semplice questione logistica. Raggiungere il posto giusto, al momento giusto, con il prodotto giusto è solo una parte di questa attività. Anche il follow-up e le indagini sulla compliance dei pazienti sono di estrema importanza, in quanto potrebbero influire sull’esito positivo del trattamento. Lucane Pharma intende distribuire i prodotti direttamente agli ospedali e/o alle farmacie al dettaglio per garantire una consegna tempestiva. Questo è molto importante quando ci sono solo uno o due pazienti per paese. È inoltre di estrema importanza essere in grado di far fronte a vere e proprie emergenze, che richiedono un impegno 24 ore su 24. Lucane realizza questo obiettivo con le proprie capacità di distribuzione nell’UE o attraverso partnership.
Marketing e vendite
La commercializzazione dei prodotti sarà specializzata attraverso la comunicazione al piccolo numero di medici che in ogni Paese dell’UE hanno in cura questi pazienti. Questo obiettivo viene raggiunto grazie a un team scientifico di vendita altamente qualificato.
Poiché l’incidenza di questi disturbi è spesso più elevata nei Paesi in cui la consanguineità è comune, Lucane Pharma sviluppa le sue attività in queste aree.