Uzmanlık alanımız nadir görülen hastalıklara yönelik çözümlere odaklanmıştır ve bu çözümlerle şekillenmektedir. Lucane, bu çözümleri hastalara ulaştırmak için gereken tüm yetkinlik zincirine sahiptir. Bu ilaçların geliştirilmesi genel ilaç prosedürlerine benzese de, hasta sayısının azlığı sebebiyle özellikle etkinlik açısından farklı zorluklar taşır. Ancak hasta sayısının az olması, özellikle etkinlik konusunda farklı zorlukları beraberinde getirmektedir. Yıllar içinde kazanılan deneyim sayesinde Lucane Pharma bu zorlukları aşmak için gereken yetkinlikleri geliştirmiştir.
Lucane Pharma’nın faaliyetleri
Farmasötik Geliştirme
Bu ürünlerle tedavi edilen hasta sayısı çok az olsa da, kalite hastalar için vazgeçilmez bir unsur ve ruhsatlandırma makamları için ise temel bir gerekliliktir. Nadir Hastalıklardan muzdarip hastalar da diğer hastalarla aynı kalitede hizmete ulaşma hakkına sahiptir. Bu ilaçların farmasötik geliştirme sürecinde karşılaşılan sorunların çoğu, hasta sayısının azlığından kaynaklanmaktadır.
Lucane Pharma, farmasötik dereceli etkin maddeyi (API) hayati tehlike taşıyan hastalıklardan muzdarip çok az sayıda hasta için uygun ve kabul edilebilir dozaj formlarına dönüştürme konusunda geniş bir uzmanlığa sahiptir. Yenidoğanlar, çocuklar ve yetişkinler için vücut ağırlığına bağlı olarak değişen dozlarda ilaç sağlamak genellikle zor bir süreçtir. Ürün partisinin büyüklüğü ve raf ömrünün optimizasyonu, küçük hacimlerde üretim yapmanın zorlukları arasındadır.
Klinik Geliştirme
Nadir görülen hastalıklara yönelik ürünler için risk-fayda oranının kabul edilebilir olması gerekir ve bu oran, hastalığın ciddiyetine bağlıdır. Genellikle çok az sayıda hasta olması sebebiyle, nadir görülen hastalıklara yönelik tıbbi ürünlerin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için randomize kontrollü klinik çalışmalar yapılması sıklıkla mümkün olmaz.
Çoğunlukla standart bir etkinlik ve güvenlik çalışması süresince yeterli sayıda hasta bulunması imkansızdır ve karşılaştırma kriteri olarak kullanılabilecek başka tedaviler mevcut olmayabilir. Klinik programlar, uygun ve ölçülebilir klinik hedef noktalarını belirleyebilmek amacıyla tedaviyi yürüten uzman hekimlerle yakın iş birliği içinde geliştirilmelidir.
Ruhsatlandırma
Çok nadir hastalıkların tedavisinde, ürünün geliştirme ve ruhsatlandırma süreci devam ederken hastalara sağlanması genellikle zorunlu olur. Bu da ruhsatsız ilaç tedarikine ilişkin ulusal düzenlemelere uyumu gerektirir. Lucane bu konuda geniş deneyime sahiptir. Ayrıca Lucane, Ayrıca, Avrupa Birliği’nde Hem Merkezî (Centralised) hem de Karşılıklı Tanıma (Mutual Recognition) prosedürleriyle Yetim İlaç Statüsü (Orphan Drug Designation) ve Pazarlama Ruhsatı Başvurusu süreçlerinde başarılı bir geçmişe sahiptir. Bener şekilde AB’de, bazen bir ülkede sadece bir iki hasta olmasına rağmen, 25 dilde özel ambalaj ve hasta bilgilendirme formu (PIL) hazırlanması gerekmektedir. Bu gereklilik, nadir görülen hastalıklara yönelik ilaçların yönetiminde sıklıkla karşılaşılan bir darboğaza dönüşebilmektedir.
Fiyatlandırma
Çoğu Yetim İlaç ve nadir görülen hastalıklara yönelik tedaviler, daha yaygın görülen hastalıklara yönelik diğer ilaçlara kıyasla pahalı kabul edilmektedir. Bu husus, ilaç geliştirme maliyetlerine ve zaten ilacı kullanacak çok az sayıda hasta olması sebebiyle nispeten düşük olan ülke sağlık bütçesi üzerindeki genel etkiye yansımaktadır.
Avrupa’daki birçok ülkede resmi bir fiyat ve geri ödeme prosedürü bulunmaktadır ve Lucane Pharma, bu süreçlerde başarıyla yürüttüğü müzakereler sayesinde çeşitli yetim ilaçların hem hastalara ulaşmasını hem de sağlık otoriteleri tarafından makul bütçeler içinde geri ödenmesini sağlamıştır.
Dağıtım
Dağıtım her daim zorlu bir süreçtir. Mesele sadece basit bir lojistik sorunu olmaktan çok ötedir. Doğru ürünün, doğru zamanda, doğru yere ulaştırılması sadece işin bir parçasıdır. Hastaların takibi ve tedaviye uyum (compliance) araştırmaları da tedavinin olumlu sonuçlanmasında büyük önem taşır. Lucane Pharma’nın hedefi, zamanında teslimat yapılmasını sağlamak amacıyla ürünleri doğrudan hastanelere ve/veya perakende eczanelere dağıtmaktır. Özellikle ülkede yalnızca bir veya iki hasta varsa bu büyük önem taşır. Acil durumlara karşı da 7/24 hizmet verebilecek düzeyde hazırlıklı olunmalıdır. Lucane bunu AB içindeki kendi dağıtım ağı veya iş ortakları aracılığıyla gerçekleştirir.
Pazarlama ve Satış
Ürünlerin ticarileştirilmesi, her bir AB ülkesinde bu hastaları tedavi eden az sayıdaki doktorla iletişime geçilerek gerçekleştirilecektir. Bu süreç, iyi eğitim almış bir bilimsel satış ekibi aracılığıyla yürütülecektir.
Çoğu nadir hastalığın akraba evliliklerinin sık görüldüğü ülkelerde daha yüksek oranda görülmesi nedeniyle, Lucane Pharma faaliyetlerini bu bölgelerde de genişletmektedir.