Développement de médicaments

Le développement de médicaments destinés à traiter des maladies rares suit les mêmes procédures que tous les autres médicaments.

Développement pharmaceutique

Même si le nombre de patients traités à l’aide de ces produits peut s’avérer très limité, la qualité est indispensable pour les patients et elle représente une exigence fondamentale des autorités réglementaires. Les patients qui souffrent de maladies rares ont le droit de bénéficier du même niveau de qualité que tous les autres patients.

Les problèmes rencontrés dans le cadre du développement pharmaceutique de médicaments destinés à traiter des maladies rares sont nombreux en raison du nombre limité de patients, et par conséquent, du manque d’incitations financières.

Lucane possède une vaste expertise dans le développement d’ingrédients pharmaceutiques actifs (Active Pharmaceutical Ingredient, API) de qualité pharmaceutique sous formes galéniques appropriées et acceptables pour un nombre très limité de patients souffrant de maladies susceptibles d’engager le pronostic vital. Il est souvent difficile de fournir un médicament à différentes posologies en fonction du poids corporel des nouveau-nés, des enfants et des adultes.

Les difficultés relatives à la production de petites quantités incluent l’optimisation de la taille des lots et de la durée de conservation.

De même, au sein de l’UE, certains emballages et notices d’information au patient (Patient Information Leaflets, PIL) doivent être traduits en 25 langues, parfois pour seulement un ou deux patients par pays. Ce facteur peut facilement devenir un frein à la gestion des médicaments destinés à traiter des maladies rares.

La distribution représente un défi constant. Il ne s’agit pas seulement d’un simple problème logistique. Être au bon endroit, au bon moment, avec le bon produit ne représente qu’une partie de cette activité. Les sondages portant sur le suivi et l’observance des patients sont également d’une importance capitale étant donné que ces éléments pourraient avoir un impact sur les résultats positifs du traitement.

Grâce à l’expérience acquise au fil du temps, Lucane Pharma a développé les bonnes compétences pour résoudre ces problèmes.

Développement clinique

Les autorités réglementaires doivent être convaincues que le rapport bénéfice/risque des produits destinés à traiter des maladies rares est acceptable en fonction de la gravité du trouble.

Étant donné que le nombre de patients est bien souvent très limité, il n’est pas toujours possible de réaliser des essais cliniques randomisés et contrôlés pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi des médicaments destinés à traiter des maladies rares. Il est souvent impossible de recruter suffisamment de patients disponibles pendant toute la durée d’une étude classique portant sur l’efficacité et la sécurité d’emploi et il n’existe pas d’autres traitements pouvant être utilisés en tant que comparateurs. Les programmes cliniques doivent être développés en étroite collaboration avec des médecins traitants spécialistes afin de définir des critères d’évaluation cliniques appropriés et mesurables.

Lucane Pharma a précédemment expérimenté le développement clinique de 12 produits ciblant des maladies rares qui ont été enregistrés avec succès au sein de l’Europe ainsi que dans d’autres pays.

Réglementation

Dans le domaine du traitement des maladies très rares, il est généralement nécessaire de fournir le produit aux patients qui en ont besoin pendant le processus de développement et d’enregistrement. Pour cela, il faut respecter l’ensemble des réglementations nationales en matière de fourniture de médicaments non homologués et Lucane bénéficie d’une solide expérience dans ce domaine au sein de tous les pays européens et ailleurs.

De plus, Lucane dispose d’une vaste expérience dans l’obtention d’une désignation de médicament orphelin et d’une autorisation de mise sur le marché dont la demande a été déposée via une procédure centralisée ou une procédure de reconnaissance mutuelle au sein de l’UE.

Tarification

La plupart des médicaments orphelins et des traitements contre les maladies rares sont considérés comme onéreux par rapport aux autres médicaments destinés à traiter les maladies plus courantes. Ce phénomène reflète les coûts de développement des médicaments et l’impact global sur le budget national alloué à la santé, qui est relativement faible dans la mesure où très peu de patients recevront ce médicament. De nombreux pays européens disposent d’une procédure de tarification et de remboursement officielle. De plus, Lucane a déjà réalisé des négociations fructueuses en matière de tarification et de remboursement de plusieurs médicaments orphelins, ce qui a permis de faire en sorte que les patients reçoivent leur traitement et que les autorités réglementaires remboursent ces médicaments dans des limites budgétaires acceptables.

Distribution

Lucane a l’intention de distribuer l’ensemble des produits directement aux hôpitaux et / ou aux pharmacies d’officine afin de garantir une livraison rapide. Ce facteur est particulièrement important lorsqu’il ne peut y avoir qu’un ou deux patients par pays. Il est également primordial de pouvoir faire face à de véritables urgences qui nécessitent alors un engagement 24h/24h et 7j/7j.

Ventes et Marketing

Pour commercialiser les produits, nous communiquerons avec les rares médecins qui traitent ces patients au sein de chaque pays de l’UE. Cette communication sera établie par une équipe de vente possédant une solide formation scientifique. Étant donné que l’incidence de ces maladies est souvent plus élevée dans les pays où la consanguinité est fréquente, Lucane Pharma envisage également de développer ses activités au sein de ces territoires.

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