İlaç Geliştirme

Nadir hastalıklar için tıbbi ilaçların geliştirilmesi, herhangi bir tıbbi ürün ile aynı yöntemi izler.

Farmasötik Geliştirme

Bu ürünlerle tedavi edilen hastaların sayısı çok az olsa da, kalite hastalar için olmazsa olmazdır ve düzenleyici kurumlar için temel bir gerekliliktir. Nadir hastalıklardan mustarip hastalar, tüm diğer hastalarla eşit düzeyde kalite hakkına sahiptir.

Az sayıda hasta ve bundan kaynaklanan mali teşvik eksikliğinden dolayı nadir hastalık ilaçlarının farmasötik geliştirmelerinde meydana gelen sorunlar oldukça fazladır.

Lucane, hayati tehlikesi olan hastalıklardan mustarip az sayıda hasta için farmasötik nitelikli etkin maddelerin uygun ve kabul edilebilir doz formlarına geliştirilmesinde geniş çaplı uzmanlığa sahiptir. Yenidoğanlar, çocuklar ve yetişkinlerin vücut ağırlığına bağlı olarak çeşitli dozlarda ilaç ayarlamada genelde zorluklar vardır.

Küçük hacimlerde karşılaşılan üretim sorunlarına üretim boyutunun optimizasyonu ve raf ömrü de dahildir.

Ayrıca, AB’de, bazen her ülkeden yalnızca birkaç hasta için, hasta bilgilendirme broşürlerinin 25 dilde çevirisi ve özel ambalajlama gerekmektedir. Bu, nadir hastalıkların ilaç yönetiminde kolaylıkla bir sorun haline gelebilir.

Dağıtımda da daima bir sorunla karşılaşılır. Bu, yalnızca basit bir lojistik mesele değildir. Doğru ürünle doğru yere, doğru zamanda ulaşmak bu sürecin yalnızca bir kısmıdır. Hasta takibi ve uyum araştırmaları da, tedavinin olumlu sonucunu etkileyebileceği için son derece önemlidir.

Yıllar boyunca elde edilen deneyimler sayesinde, Lucane Pharma bu sorunların üstesinden gelebilecek yetkinliğe sahip olmuştur.

Klinik Gelişmeler

Nadir hastalık, hastalığın ciddiyeti göz önünde bulundurularak, risk-yarar oranının kabul edilebilir olduğu konusunda sağlık otoriteleri tatmin edilmelidir.

Hasta sayısının çok az olması nedeniyle, randomize kontrollü çalışmalar, nadir hastalık tıbbi ürünlerinin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirme anlamında uygulanabilir olmayabilir. Çoğu kez, standart etkinliğin süresi için yeterli sayıya ulaşmak mümkün değildir ve güvenlik çalışmaları ve diğer tedaviler Karşılaştırma yapmak için mevcut değildir. Uygun ve ölçülebilir klinik hedef noktalarını tanımlayabilmek için, uzman hekimlerle yakın işbirliği içinde, klinik programlar geliştirilmelidir.

Lucane Pharma, Avrupa’da ve diğer ülkelerde nadir hastalıklar için geliştirilen 12 ilacın klinik geliştirilmesinde ve başarılı bir şeklide ruhsatlandırılmasında tecrübeye sahiptir.

Mevzuat

Çok nadir görülen hastalıkların tedavi alanında, genellikle geliştirme ve ruhsatlandırma süreçleri sırasında ihtiyacı olan hastalara ürünü sağlamak gerekmektedir. Bu yüzden, lisanssız ilaçların tedarik edilmesi konusundaki tüm ulusal düzenlemelerle uyumlu olması gerekmektedir ve Lucane tüm Avrupa’da ve diğer ülkelerde bu tecrübeye sahiptir.

Ayrıca Lucane, AB’de Merkezi ve Çoklu tanıma süreci aracılığıyla, Yetim İlaç Tanımı ve Pazarlama Onay Başvurusu sürecinde derin bir deneyime de sahiptir.

Fiyatlandırma

Çoğu Yetim İlaç’ın ve nadir hastalık tedavilerinin, yaygın görülen hastalık ilaçlarıyla kıyaslandıklarında daha pahalı olduğu düşünülüyor. Her ülkede ilacı kullanacak çok az sayıda hasta olduğu için düşük olan sağlık bütçesi üzerindeki genel etkiyi ve geliştirme maliyetini yansıtıyor. Avrupa’daki birçok ülkede resmi bir fiyat ve geri ödeme prosedürü bulunmaktadır ve Lucane, hastaların ilaçlarını alabileceği ve Sağlık Kuruluşlarının uygun bütçe dahilinde bu ilaçları karşılayabileceği Yetim İlaçların tedariği ve fiyatlandırmasıyla ilgili görüşmelerde başarılı tecrübeye sahiptir.

Dağıtım

Lucane tüm ürünleri doğrudan hastanelere ve/veya perakende ilaç satışı yapan eczanelere zamanında ulaştırmayı hedeflemektedir. Bu da herhangi bir ülkede sadece bir-iki hastanın bulunduğu durumlarda büyük önem taşımaktadır. 7/24 taahhüt gerektiren acil durumlarla başa çıkabilmek de büyük öneme sahiptir.

Satış ve Pazarlama

Tüm AB ülkelerinde bu hastaları tedavi eden az sayıda hekimle iletişim kurularak ürünlerin ticarileştirilmesi konusunda uzmanlık kazanılacaktır. Bu başarıya da son derece eğitimli bilimsel satış ekibiyle ulaşılacaktır. Bu hastalıklar daha çok akraba evliliklerinin yaygın olduğu ülkelerde görüldüğü için, Lucane Pharma çalışmalarını bu bölgelerde geliştirmeyi de hedeflemektedir.

Top